首創(chuàng)的細胞移植使糖尿病的治愈更近了一步

1 型患者糖尿病在接受胰腺細胞移植后，他開始生產自己的胰島素。

在人類中，這些胰島細胞首次經過基因編輯，因此它們不會被患者排斥，從而消除了對免疫抑制藥物的需求。

1 型糖尿病通常始于免疫系統錯誤地攻擊胰腺中負責產生胰島素的胰島細胞。這種情況通常通過謹慎飲食和定期注射胰島素來控制，但新興治療涉及用功能性胰島細胞替換受損的胰島細胞。

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在一項新的概念驗證研究中，一名 42 歲的男性患者從 5 歲起就患有 1 型糖尿病，他接受了來自健康供體的胰島細胞移植。這些細胞通過一系列注射到他的前臂肌肉中被輸送。

在接下來的 12 周內，細胞成功地產生胰島素以響應葡萄糖峰值，例如飯后。但最重要的方面是患者不需要免疫抑制劑。

通常，免疫系統會將移植的細胞識別為外來細胞并破壞它們，使治療無效。為了繞過這個問題，給患者服用抑制免疫系統的藥物。該解決方案有效，但使患者容易受到感染和其他疾病的影響。

因此，在植入細胞之前，使用CRISPR的工具。兩次編輯減少了適應性 T 細胞用于識別異物的特定抗原的數量。第三種促進了一種叫做 CD47 的蛋白質的產生，這反過來又阻斷了先天免疫細胞的反應。

并非所有的基因編輯都成功，但以某種方式提供了一個有趣的對照組。沒有成功編輯的細胞在幾周內被 T 細胞殺死，而那些敲除抗原產生的細胞仍然被自然殺傷細胞和巨噬細胞消滅。

只有那些成功編輯了三次的人幸存下來，值得慶幸的是，嫁接中有足夠的人來保持功能。

該技術此前已在以下測試中顯示出前景猴子和小 鼠，但這標志著它首次在人類身上嘗試。在人類身上的類似研究已經顯示出希望，但總是在免疫抑制藥物的幫助下，這會帶來自己的并發(fā)癥。

去年，醫(yī)生們報道中國的一名年輕女性接受了從她自己生長的產生胰島素的細胞移植干細胞.在四個月內，她的身體能夠產生足夠的胰島素，在一天中超過 98% 的時間保持在安全的血糖范圍內。

這項新研究的研究人員表示，他們的方法不僅可以更有效、更安全地治療糖尿病，而且可以應用于其他類型的細胞，從而減少其他移植對免疫抑制劑的需求。

該研究發(fā)表在新英格蘭醫(yī)學雜志.

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